全新机制抗病毒药物马立巴韦片开出全国首处方

填补移植后难治性CMV临床治疗空白

北京2024年2月8日 /美通社/ -- 今天，北京大学人民医院的黄晓军院士团队、南方医科大学的刘启发主任团队分别在北京和广州开出创新抗巨细胞病毒（CMV）药物马立巴韦片的首张处方，标志着这一创新药物在中国投入临床使用，为我国难治性CMV感染或疾病的成人移植受者带来治疗新选择。

中国工程院院士、北京大学人民医院血液科主任黄晓军表示："经过骨髓移植手术的患者，一旦发现存在难治性的CMV感染并得不到及时有效的治疗，很可能引发移植失败甚至危及患者生命安全的后果。马立巴韦的出现，让我们临床医生有了新的武器来应对移植后的CMV反复感染。期待患者在接受马立巴韦后，能够有良好的预后。"

南方医科大学血液病研究院院长、血液科主任刘启发表示："在移植手术的每一个环节，我们都要强调精准化、个体化，追求更高的患者获益。作为创新靶向药物，马立巴韦可高效清除CMV血症并控制相关症状，且治疗限制性毒性更低。期待患者用药后能够平稳度过术后的危险期，逐步康复。"

CMV是一种常见的β-疱疹病毒，可在40%-100%的人群中发现感染的血清学证据^[1]。在全球每年20万例成人移植病例中，CMV是移植受者最常见的病毒感染之一，在实体器官移植受者中的发生率为16-56%，在造血干细胞移植受者中的发生率为30-70%^[2],[3],[4]。对于免疫功能低下的患者，CMV感染可能会危及生命。在经历造血干细胞移植或实体器官移植后，患者不可避免会因应用免疫抑制剂而导致免疫系统受损。此时，如果发生了CMV感染可能会导致移植失败等严重后果，在极端情况下甚至会导致患者死亡，因此CMV也被称为'移植的巨魔'。

马立巴韦片是一种全新的口服抗病毒药物来对抗CMV感染和疾病，它靶向抑制CMV UL97蛋白激酶，抑制病毒DNA的复制、衣壳化和核逃逸, 从而清除CMV血症并控制相关症状^[5]。在一项多中心、随机、开放标签、阳性药物对照的Ⅲ期优效性研究（TAK-620-303）中，结果显示有55.7% (n=131/235) 接受马立巴韦片治疗的患者在第8周达到了CMV血症的清除（即根据中心实验室结果，间隔至少5天的2个连续基线后样本的血浆CMV DNA浓度低于定量下限），而接受常规治疗的患者为 23.9%(n=28/117)（校正后的差异 [95% 置信区间(CI)]：32.8% [22.80–42.74]；P <0.001）。同时，马立巴韦片与常规抗病毒治疗相比，治疗限制性毒性更低。研究结果显示，有25%(n=14/56)接受缬更昔洛韦/更昔洛韦治疗的患者发生治疗相关的中性粒细胞减少，而接受马立巴韦治疗的患者仅为1.7% (n=4/234)。同时，有19.1%(n=9/47) 接受膦甲酸钠治疗的患者发生了治疗相关的急性肾损伤，而接受马立巴韦治疗的患者仅为1.7% (n=4/234)^[6]。

2023年12月，马立巴韦片经优先审评审批通道，获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，适用于治疗造血干细胞移植或实体器官移植后巨细胞病毒 (CMV) 感染和/或疾病，且对一种或多种既往治疗（更昔洛韦、缬更昔洛韦、西多福韦或膦甲酸钠）难治（伴或不伴基因型耐药）的成人患者。目前，马立巴韦片已在美国、欧洲、韩国和澳大利亚获得孤儿药资格认定，分别于2021年11月被美国食品药品监督管理局（FDA）认定为First-in-class药物且批准上市，于2022年11月，获得欧盟委员会（EC）批准上市。

[1] Krech U. Complement-fixing antibodies against cytomegalovirus in different parts of the world. Bull WHO 1973;49:103/6.

[2] Azevedo L, Pierrotti L, Abdala E, et al. Cytomegalovirus infection in transplant recipients. Clinics. 2015;70(7):515-523. doi:10.6061/clinics/2015(07)09.

[3] Styczynski J. Who Is the Patient at Risk of CMV Recurrence: A Review of the Current Scientific Evidence with a Focus on Hematopoietic Cell Transplantation. Infect Ther. 2017;7:1-16

[4] Shannon-Lowe & Emery. The effects of Maribavir on the autophosphorylation of ganciclovir resistant mutants of the cytomegalovirus UL97 protein. Herpesviridae 2010, 1:4.

[5] 马立巴韦片说明书

[6] Avery RK, Alain S, Alexander BD, et al. Maribavir for Refractory Cytomegalovirus Infections With or Without Resistance Post-Transplant: Results From a Phase 3 Randomized Clinical Trial [published correction appears in Clin Infect Dis. 2023 Feb 8;76(3):560]. Clin Infect Dis. 2022;75(4):690-701. doi:10.1093/cid/ciab988

 

声明

1. 本文所包含的药品信息可能并非在所有国家/地区适用，或在不同的国家/地区可能适用不同的商标、适应症或患者使用剂量。
2. 本文旨在传递医药前沿信息，不构成对任何药物或诊疗方案的推荐或推广。
3. 如您想了解更多疾病知识或药品、诊疗相关信息，请咨询医疗卫生专业人士。

关于武田制药

武田制药（东京证券交易所股票代码：4502）（纽约证券交易所股票代码：TAK）是一家总部位于日本、以价值观为基础、以研发为驱动的全球生物制药公司。武田致力于将科学研发成果转化为高度创新药品，为患者的健康生活和美好未来保驾护航。武田专注于四大治疗领域的药物研发：肿瘤、消化、神经科学及罕见病领域，并针对血液制品及疫苗领域进行专项研发投入。我们始终专注于高度创新药物的研发，通过开拓全新治疗方案、增强合作研发引擎实力，打造一条稳健且形式多样的产品管线，助力改善人们的生活。我们的员工遍布于大约80个国家和地区，与当地医疗健康合作伙伴携手，为全球患者带来健康福音。

武田于1994年进入中国，武国总部位于上海，在中国大陆的主要业务中心位于北京、上海、天津、广州、香港特别行政区等城市和地区，并在全国各主要城市设有办事处，目前在中国拥有超过2000名员工。随着中国经济的发展和对医疗保健需求的不断增长，中国已经成为武田全球最重要的新兴市场之一。

更多信息，敬请访问https://www.takeda.com

前瞻性声明

本稿件及与之相关的所分发的任何资料可能含有与武田未来业务、未来状况和运营业绩有关的前瞻性陈述、看法或意见，包括武田的预估、预测、目标和计划。前瞻性陈述常常包含但不限于下列措辞，例如"目标"、"计划"、"认为"、"希望"、"继续"、"预计"、"旨在"、"打算"、"确保"、"将"、"可能"、"应"、"会"、"或许"、"预期"、"估计"、"预测"或类似表述或其否定形式。

本文中的前瞻性陈述仅基于武田截至发布日期的估计和假设。此类前瞻性声明并非是武田或其管理层对未来业绩所做的任何保证，并涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，包括但不限于：武田全球业务所面临的经济形势，包括日本和美国的宏观经济环境；竞争压力和发展情况；适用法律法规的变动；产品开发项目的成功或失败；监管当局的决策或做出决策的时机；利率和汇率波动；有关已售产品或候选产品安全或功效的索赔或疑问；已收购公司的合并后整合努力的时机和影响；以及能否剥离对武田运营非核心的资产和任何此类剥离的时机，所有这些都可能会导致武田的实际业绩、表现、成就或财务状况与此类前瞻性陈述所描述或暗指的任何未来业绩、表现、成就或财务状况发生重大偏差。

关于以上及可能影响武田结果、业绩、成就或财务状况的其他因素的更多信息，请参阅武田向美国证券交易委员会提交的Form 20-F最新年报"第3项. 关键信息—D. 风险因素"和其他报告，具体请查阅武田网站https://www.takeda.com/investors/reports/sec-filings/或www.sec.gov。武田的未来结果、业绩成就或财务地位可能与前瞻性陈述所言传或意会的内容有实质性差距。收到这一新闻稿的个人不应对任何前瞻性陈述寄予不适切的依赖。武田没有义务更新本新闻稿中的任何前瞻性陈述或公司可能发布的任何其他前瞻性陈述，除非是法律或证券交易规则所要求。历史业绩并不能代表未来业绩，而且本新闻稿中的武田业绩并不能指代，也并非是武田未来业绩的预估、预测或推测。

本文RSS来源：美通社

标签：