Viela首款新药获FDA批准，治疗视神经脊髓炎谱系疾病

导读：这是迄今为止，第二款获得FDA批准治疗这类患者的创新疗法。

编译丨Eva

6月11日，美国FDA宣布，批准Viela Bio公司的抗CD19单克隆抗体Uplizna（inebilizumab-cdon）上市，治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）患者。

这些患者体内携带靶向AQP4水通道蛋白的抗体。这是迄今为止，第二款获得FDA批准治疗这类患者的创新疗法，曾获孤儿药认证。这也是Viela Bio公司成立以来首款获得FDA批准的创新疗法。

在NMOSD患者中，身体的免疫系统会错误地攻击身体中的健康细胞和蛋白质，通常是视神经和脊髓中的细胞和蛋白质。NMOSD患者通常会有视神经炎的发作，会导致眼睛疼痛和视力下降。也可能会发生横贯性脊髓炎，还往往会导致麻木，虚弱，甚至胳膊和腿的瘫痪，膀胱和肠道失去控制。大多数发作是成簇的，间隔数天到数月到数年，然后在缓解期部分恢复。大约50%的NMOSD患者因NMOSD发作而导致永久性视力损害和瘫痪。根据美国国家卫生研究院（NationalInstitutesofHealth）的数据，女性比男性更容易受到NMOSD的影响，而非裔美国人比白种人更容易患上NMOSD。估计值各不相同，但NMOSD被认为对美国约4000至8000名患者产生影响。

NMOSD可能与一种名为aquaporin-4（AQP4）的蛋白质结合的抗体有关。抗AQP4抗体的结合似乎激活了免疫系统的其他成分，导致炎症和中枢神经系统损伤。

在230例成人患者的临床研究中证实了Uplizna治疗NMOSD的有效性，并评价了静脉注射Uplizna的有效性和安全性。在这项试验中，230名患者中有213人有抗AQP4抗体（抗AQP4抗体阳性）。在197天的研究中，161名抗AQP4抗体阳性患者接受Uplizna治疗后，与安慰剂治疗组相比，NMOSD复发的风险降低了77%。没有证据表明抗AQP4抗体阴性的患者有益处。

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