急性髓系白血病创新药口服阿扎胞苷片落地大湾区并投入使用

上海2024年2月29日 /美通社/ -- 百时美施贵宝宣布，得益于"港澳药械通"政策，全球首个且目前唯一急性髓系白血病（AML）口服维持治疗药物阿扎胞苷片现已落地大湾区并率先在深圳前海蛇口自贸区医院投入临床使用。该药物将用于强化诱导化疗后首次达到完全缓解（CR）或完全缓解伴血细胞计数未完全恢复（CRi）且无法完成强化治愈性治疗的成人急性髓系白血病（AML）患者的一线维持治疗。

2021年，"港澳药械通"政策正式落地，多款已在港澳上市的药品，以及港澳公立医院已采购使用、具有临床应用先进性的医疗器械成功在大湾区内地指定医疗机构进行使用，满足了粤港澳大湾区患者用药用械需求。2023年，广东省药品监督管理局建立了"港澳药械通"预审品种数据库，并扩大指定医疗机构范围，全面提升了业务审批效率，加速创新药物在大湾区的落地。

在香港特别行政区，口服阿扎胞苷片已于2023年9月获批。新春伊始，口服阿扎胞苷片成功列入粤港澳大湾区内地临床急需进口港澳药品医疗器械目录，成为2024年"港澳药械通"政策下首个获批的创新药物，为AML缓解期患者早期使用创新药物提供了更便利的给药途径，有望提高患者生活质量，改善生存获益。

急性髓系白血病是一种造血干、祖细胞来源的恶性克隆性疾病，其发病率随年龄增长而上升，我国每年确诊急性髓系白血病患者高达5万人。由于缺乏有效的维持治疗方案，部分接受强化诱导化疗后获得完全缓解但无法进行造血干细胞移植（HSCT) 的患者只能选择观察和等待。此类患者大部分会复发，复发后中位生存期为3-12个月。

深圳前海蛇口自贸区医院血液科肖扬主任表示："对于复发性AML患者，首次完全缓解（CR）的持续时间与总生存期（OS）密切相关。有效的维持治疗有利于延长强化诱导治疗的缓解持续时间，在延长OS方面发挥重要作用。目前，对于达到首次CR/CRi但不适合造血干细胞移植（HSCT）的患者，国内尚无标准治疗方案，口服阿扎胞苷片在大湾区的应用满足了AML患者在维持治疗期间的治疗需求，有望改善患者的生存获益和生活质量。"

阿扎胞苷片是一款可以在门诊使用的口服去甲基化制剂，为患者提供了更方便的给药途径，极大地降低了患者接受治疗时的痛苦和不适，有效提高患者治疗依从性的同时，显著减轻了与频繁就诊相关的不便和资源利用成本。 

上海交通大学医学院附属瑞金医院血液科主任沈杨表示："一线口服维持治疗药物阿扎胞苷片加速落地大湾区后，缩短了患者使用创新药物的等待时间。未来，希望该药物能够进一步扩大临床使用范围，通过在大湾区累积的用药经验和真实世界数据，让更多中国内地的患者获益。"

百时美施贵宝副总裁、中国及亚洲区域市场总经理、中国区总裁陈思渊女士表示："'港澳药械通'政策打通了国际先进创新药械快速进入临床应用的通道，为大湾区乃至全国各地的患者打开了便利之门。口服阿扎胞苷片作为百时美施贵宝'中国2030战略'实施以来第一个在大湾区上市的血液领域创新药物，为患者提供了新的治疗选择。未来我们将继续加速引入创新产品，通过不断探索创新模式来实现创新药物的早期准入，提高药物可及性。"

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