更卓越的不良事件评价系统，赋予肿瘤药物开发额外优势

患者报告结果(PRO)为临床试验期间收集患者主观症状反应信息提供了有价值的工具,被视为评估健康相关生活质量、治疗偏好和护理满意度的黄金标准。在肿瘤学相关领域,PRO数据的影响力尤为显著。随着治疗效果和生存率提升,肿瘤患者在治疗期间的健康和生活质量越来越受到重视,因此PRO数据在药物开发期间的价值也获得更多关注。

美国食品和药物管理局(FDA)已经认识到在临床研究中使用PRO仪器的重要性,且已经做出举措促进肿瘤临床试验中的PRO应用。然而,目前业界PRO仪器验证以及数据收集和分析标准化尚存在不足。

这种情况引发了结果解读和缺失数据严重等方面的挑战,这可能导致产品标签申请被拒。美国国家癌症研究所(NCI)推出的不良事件通用术语标准患者报告结果版本(PRO-CTCAE),为此类问题提供了解决方案。

PRO-CTCAE:融合患者报告结果与临床医生评价

作为一种患者报告结果电子测量方法,PRO-CTCAE可用于评估癌症临床试验中患者的症状毒性。其旨在与肿瘤临床试验中不良事件报告的标准方法——不良事件通用术语标准(CTCAE)协同使用。

CTCAE涵盖了约800例个体不良事件,这些不良事件由调查人员根据其严重程度和影响力进行分级。为开发PRO-CTCAE,NCI携手7家癌症中心和5家社区肿瘤学实践研究中心组成联盟组织,系统地分析了CTCAE中符合患者主观报告情况的不良事件。

PRO-CTCAE从患者和申办方角度出发,在开发中将易用性纳入考量。包括基于屏幕的管理模式、交互式语音应答模式,以及书面管理模式在内的多样化管理模式,为患者和操作人员提供了便利性和灵活性。值得一提的是,申办方作为PRO-CTCAE用户还享有额外好处——任何项目均可“零成本”使用,NCI将为其使用过程提供所需资源和指导。

实证性证据还表明,症状性不良事件的临床报告缺乏可靠性,因此患者报告通常能够更准确反映治疗期间的健康状况。可以说,PRO-CTCAE充分结合了患者和临床医生对特定治疗效果的评价,相较于CTCAE更具备参考价值。

扩展PRO应用,造福患者和申办方

大部分肿瘤终点关注总体生存率和肿瘤生长的减缓,此类终点在相关领域推动了不少研究进展。但伴随着癌症患者寿命不断延长的积极结果,在治疗过程中改善患者体验和生活质量的需求日益显著,成为肿瘤试验的新关注焦点之一。

PRO-CTCAE在提供更优化的癌症患者评估系统的同时,也为申办方提供了一种利用PRO数据通过产品标签申请的方法,该方法有助于为其增强产品标签中产品价值带来额外优势。

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普米尔医药(Premier Research)目前已经充分掌握肿瘤学和血液学、罕见病、神经科学、全球开发注册策略等各方面领域。依托 20 年产品开发经验,公司可以提供从初始策略制定、临床开发再到最终监管申报的一站式全方位服务。公司专注于为罕见和挑战性开发项目提供战略、监管和商业层面服务,在肿瘤药物开发途径方面拥有丰富经验。关注普米尔医药公众号Premier Research,获取更多行业洞见。

标签：肿瘤药物开发