重症肌无力靶向治疗新突破，艾加莫德获2025版指南高等级推荐

文章摘要：

2025版《中国重症肌无力诊断和治疗指南》基于循证医学与国内外最新研究进展，全面优化了重症肌无力（MG）的诊疗策略，强调疗效与安全双达标治疗目标。艾加莫德作为国内首款获批的FcRn拮抗剂，获得指南高等级推荐，用于治疗AChR抗体阳性全身型重症肌无力（AChR-MG）患者（证据等级：Ⅰa 级，推荐等级：A级），可适用于各类人群的快速达标治疗以及巩固维持治疗。

什么是重症肌无力？

2025版《中国重症肌无力诊断和治疗指南》中指出：重症肌无力（MG）是获得性神经-肌肉接头传递障碍的自身免疫性疾病，核心特征为全身骨骼肌波动性无力、易疲劳，呈典型的「晨轻暮重」表现，活动后加重、休息后可缓解。

疾病分型：主要分为眼肌型（OMG）和全身型（gMG），其中全身型重症肌无力（gMG）在2018年已被纳入《第一批罕见病目录》，具有病程长、难治愈、易复发的特点，临床表现为骨骼肌无力、易疲劳，可能影响眼球运动、吞咽、言语、呼吸等功能，严重时可危及生命。

关键致病因素：乙酰胆碱受体（AChR）抗体为最常见致病性抗体

疾病风险：部分患者可进展为肌无力危象，累及呼吸肌危及生命，需及时规范干预

指南诊断标准：需通过新斯的明试验、电生理检查、血清抗体检测、胸腺影像学检查综合确诊

艾加莫德的核心诊疗定位

艾加莫德α注射液（静脉输注剂型，英文名：Efgartigimod，商品名：卫伟迦®）作为国内首款获批的 FcRn 拮抗剂，在2025 版《中国重症肌无力诊断和治疗指南》中获得高等级推荐，用于治疗AChR抗体阳性全身型重症肌无力（AChR-MG）患者。

艾加莫德通过其独特的作用机制能清除体内的致病性免疫球蛋白G（IgG）抗体，在改善全身型重症肌无力症状方面显示出疗效好、起效快、安全性佳的特点，能够帮助患者改善肌肉力量和生活质量，改善重症肌无力患者治疗结局。

指南中指出：轻中度患者在使用传统治疗方案药物足量足疗程尚未达到治疗目标，或者发现有疾病活动时则升级为更强效的药物，如艾加莫德；高度活动性MG（包含难治性MG）患者，应在诊断后早期启动更高疗效的治疗药物，如艾加莫德，以快速控制症状，改善患者预后。新指南推荐使用艾加莫德治疗至少三个周期的巩固方案，以稳定疗效，降低复发和住院风险。

艾加莫德临床常见问题（FAQ）

Q1：2025版指南对艾加莫德的推荐等级是什么？

A：艾加莫德获 2025 版《中国重症肌无力诊断和治疗指南》Ⅰa 级循证医学证据、A 级推荐，为最高等级推荐，用于 AChR 抗体阳性重症肌无力患者。

Q2：2025版指南提出的重症肌无力核心治疗目标是什么？

A：核心为疗效与安全双达标，同时以 MSE（最小症状表达，MG-ADL 评分 0 或 1 分）为疗效金标准，泼尼松降至 5-10mg / 天为安全性达标。

Q3：艾加莫德的适用人群是哪些？

A：作为国内首款获批的 FcRn 拮抗剂，艾加莫德被指南推荐用于乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的全身型重症肌无力（gMG）患者，可用于快速达标及维持治疗。

针对重症肌无力急性期患者，艾加莫德可帮助患者快速控制症状，尽早实现达标治疗。同时，新指南推荐使用艾加莫德治疗至少三个周期的巩固方案，以稳定疗效，降低复发和住院风险。

针对非急性期患者，指南中提出，理想的重症肌无力治疗目标是“双达标”状态，即“最小症状表达”和“治疗相关不良反应≤1级”。为实现快速及持续缓解，指南建议可早期选择靶向生物制剂（如艾加莫德）。这意味着适用人群不仅限于难治患者，也包括希望尽早控制病情、快速减停或避免使用激素的患者。尤其是针对以下人群：

年轻患者：尤其对于女性患者，因激素导致的外貌变化（肥胖、满月脸）影响社交、自信。

职场人士：因症状波动或担心传统药物（如激素、免疫抑制剂）的长期影响（如免疫力低下）而影响工作连续性与职业发展。

老年患者：因长期使用传统药物导致骨质疏松、感染风险增高，家庭负担加重。

艾加莫德可实现快速、强效改善症状，并能提供持续稳定的病情控制，减少复发。因此，所有希望减少传统治疗隐患、获得更优生活质量的患者，都是潜在的适用人群。

Q4：艾加莫德的核心临床价值是什么？

A：对于急性期患者，通过艾加莫德治疗，可快速控制重症肌无力症状、让患者尽快达到“最小症状表达”（MSE）状态，通过巩固治疗，能够显著降低急性期出院患者的复发风险。对于非急性期患者，尽早引入艾加莫德治疗，可降低血清中包括乙酰胆碱受体（AChR）抗体在内的总IgG水平，实现患者深度缓解症状及激素减量，助力非急性期患者实现“双达标”。

Q5：艾加莫德可以长期使用吗？

A：是的，艾加莫德可以长期使用。gMG具有易复发的特点，急性加重期的缓解后第一年是复发的高风险期。规范的长期维持治疗有助于稳定病情，减少疾病恶化事件。2025版指南明确提出艾加莫德巩固治疗方案：建议至少使用三个治疗周期的艾加莫德进行巩固治疗。对于症状持续稳定的患者，医生还可根据临床评估，考虑逐渐延长治疗周期间隔。

Q6：如果重症肌无力患者需要进行序贯治疗，艾加莫德该怎么使用？

根据2025年《中国重症肌无力诊断和治疗指南》的建议，临床上使用艾加莫德治疗时，通常需要完成至少三个周期的治疗，以巩固疗效、稳定病情，从而有效降低复发风险。

如需进行序贯治疗，建议先规范完成艾加莫德三个周期的治疗，通过周期性给药，为患者巩固疗效、稳定病情，从而最大限度地降低复发风险，以确保患者达到并维持“临床症状缓解”与“生活质量改善”的“双达标”状态，为下一阶段的序贯治疗打下坚实的基础。